Spezialisiertes Fachpersonal
Derzeit sind etwa 8.000 verschiedene seltene Erkrankungen bekannt – in der Summe sind die seltenen Erkrankung also häufig. So unterschiedlich die einzelnen Erkrankungen auch sind, gemeinsam sind allen die enormen nicht nur medizinischen sondern auch sozialen Herausforderungen, denen sich die Betroffenen und ihre Familien gegenübersehen. Mit unseren Angeboten wie der umfassenden psychosozialen Betreuung oder der Kunsttherapie im stationären Bereich wollen wir Familien stärken und erkrankte Kinder über die rein medizinische Betreuung hinaus unterstützen.
Begleitende Hilfsprojekte
Die Anschaffung von neuen Therapiegeräten, spezielle Laborkits, die Schulungen von Eltern für die individuelle Betreuung ihres erkrankten Kindes, Reisekostenzuschüsse für die Teilnahme an Studien und vieles mehr können mit Spendengeldern finanziert werden und verbessern die Lebenssituation von erkrankten Menschen spürbar. Aber auch das besondere Kinderbuch des ZSE Tübingen oder die Organisation eines Sporttages für chronisch kranke Kindern sollen helfen schöne Momente in den herausfordernden Alltag für die Betroffenen zu bringen.
Klinische Therapiestudien
Therapien für seltene Erkrankungen zu entwickeln ist dringend erforderlich. Nur für sehr, sehr wenige der seltenen Erkrankungen gibt es einen therapeutischen Ansatz. In der Zusammenarbeit mit den Fachzentren des ZSE und der medizinischen Infrastruktur des Universitätsklinikums Tübingen ist eine stärkere Bündelung der Forschung für einen schnellen Wissenstransfer in die klinische Anwendung und eine unmittelbare Einbeziehung von Patient:innen in frühe Therapiestudien möglich.
Maßgeschneiderte Therapien
Normalerweise verläuft die Entwicklung eines Medikaments gemäß einem fest geregelten und langwierigen Prozess, der Untersuchungen mit Zellkulturen, Tierversuche und Patientenstudien umfasst. Dieser Weg eignet sich nicht immer bei seltenen Erkrankungen, da die Patientenanzahl so gering ist oder der übliche Entwicklungs- und Zulassungsprozess im Regelfall zu lange dauert. In diesen Fällen ist die individualisierte Entwicklung eines Medikaments und ihre Anwendung über den Weg des individuellen Heilversuchs der einzige gangbare Weg.
